شنبه ۲۵ فروردين ۱۳۹۷ ۱۶:۳۹

تازه های بیماری های داخلی

داروی جدید درمان لوسمی مایلوئیدی حاد

در مطالعات پیش بالینی، داروی آزمایشی ALRN-۶۹۲۴، میانگین طول عمر در نمونه های انسانی AML(موش های که تحت پیوند سلول های لوسمی انسانی قرار گرفته اند) را ۳ برابر نمود.


April ۱۱, ۲۰۱۸

Albert Einstein College of Medicine

 

طبق مطالعه منتشر شده در تاریخ ۱۱ آوریل ۲۰۱۸ در Translational Medicine, Albert Einstein College of Medicine researchers، یک پپتید آزمایشی نتایج امیدوار کننده ای علیه سرطان لوسمی میلوئیدی حاد(AML) بدست داده است. این نتایج در در یک مطالعه بالینی فازI/II روی بیماران با نوع پیشرفته AML و سندروم میلودیسپلاستیک(MDS) به دست آمد.

در مطالعات پیش بالینی، داروی آزمایشی ALRN-۶۹۲۴، میانگین طول عمر در نمونه های انسانی AML(موش های که تحت پیوند سلول های لوسمی انسانی قرار گرفته اند) را ۳ برابر نمود.

طبق اظهارات پروفسور Ulrich Steidl، نتایج این مطالعه بسیار امیدوارکننده است. بیشتر داروهای آزمایشی برای لوسمی تنها مقدار اندکی بر طول عمر مدل های بیمار افزوده است. قابل ذکر است که ALRN-۶۹۲۴ به طور موثری حدود ۴۰ درصد از موش های تحت درمان را مداوا می نماید. این بدین معناست که این موش ها برای بیش از یک سال عاری از بیماری خواندماند.

AML به واسطه تخریب DNA سلول های بنیادی سازنده سلول های خونی در مغز استخوان ایجاد می شود که منجر به ساخت سلول های سفید، سلول های قرمز یا پلاکت غیر نرمال می گردد. در سال ۲۰۱۷ حدود ۲۱۰۰۰ نفر در آمریکا به AML مبتلا بوده اند که تنها ۲۷ درصد از آنها برای مدت بیش از ۵ سال زندگی خواهند کرد. ALRN-۶۹۲۴ توسط انیستیتوی Aileron Therapeutic ساخته شده است که پروتئین P۵۳ را مورد هدف قرار می دهد. P۵۳ یک پروتئین سرکوب کننده تومور می باشد اما در بسیاری از انواع سرطان ها از جمله AML غیر فعال می گردد. این دارو ساخت دو پروتئین MDMX و MDM۲ را محدود می سازد. بیان بیش از حد آنها باعث غیر فعال شدن P۵۳ می شود که این منجر به افزایش سلول های سرطانی خواهد شد.

دکتر استیدل(Steidl) و همکارانش تایید کردند که ALRN۶۹۲۴ هر دو پروتئین MDMX و MDM۲ را مورد هدف قرار می دهد که منجر به بلوک تقابل آنها با P۵۳ در سلول های AML خواهد شد. این اثر در سلول های بالغ AML و سلول های نابالغ که باعث تولید آنها می گردد، دیده می شود. طبق گفته دکتر استیدل این اثرات مفید است زیرا اگر سلول های بنیادی مورد هدف قرار نگیرد، بیماری به سرعت بر می گردد.

این تغییرات مولکولی در سلول های خونی بیماران مبتلا به AML که تحت درمان با این دارو قرار گرفتند دیده شد. این آزمایش با هدف دستیابی به اثر بخشی دارو در انسان طراحی نگردید. هدف بررسی این مساله بود که آیا این دارو می تواند بخش مورد نظر را در سلول های انسانی مورد هدف قرارر دهد.

ALRN-۶۹۲۴ یک پپتید مارپیچی آلفا اساسی است که کلاس جدیدی از دارو می باشد که ساختمان مارپیچی آن با استفاده از ساختار هیدروکربنی پایدار می گردد. این چسبندگی از تخریب این پپتید توسط حضور آنزیمی جلوگیری می نماید. این دارو اولین پپتید درمانی است که در بیماران مورد آزمایش قرار گرفته است.

 

اطلاعات بیشتر:

L.A. Carvajal el al., "Dual inhibition of MDMX and MDM۲ as a therapeutic strategy in leukemia," Science Translational Medicine (۲۰۱۸). stm.sciencemag.org/lookup/doi/ … scitranslmed.aao۳۰۰۳

کلیه حقوق مادی و معنوی متعلق به  نشریه تازه های تندرستی می باشد.