پسندیدم : ۲۵۰

جمعه ۲۹ تير ۱۴۹۷ ۱۱:۱۸

تازه های بیماری های مغز و اعصاب

داروی جدید برای درمان ALS در مطالعات بالینی

تحقیقات انجام شده در دانشگاه واشنگتن، درمان امیدوار کننده ای برای نوع موروثی این بیماری ارائه داده است که توانست طول عمر نمونه های موش مبتلا به این بیماری را افزایش داده و باعث پسروی علائم نوروماسکولار مرتبط با تخریب نورون ها گردد.




July 16, 2018

Washington University School of Medicine

 

حدود 2000 نفر در آمریکا به بیماری ALS مبتلا هستند. این بیماری مهلک باعث مرگ سلول های عصبی کنترل کننده راه رفتن، خوردن، و تنفس می گردد. تعداد اندکی از این بیماران طول عمر بالای 3 سال خواهند داشت.

اکنون، تحقیقات انجام شده در دانشگاه واشنگتن، درمان امیدوار کننده ای برای نوع موروثی این بیماری ارائه داده است که توانست طول عمر نمونه های موش مبتلا به این بیماری را افزایش داده و باعث پسروی علائم نوروماسکولار مرتبط با تخریب نورون ها گردد.

نتایج این مطالعه شامل یک مطالعه فازیک/دو درمورد تاثیر یک دارو روی بیماری ALS در تاریخ 16 جولای در مجله Clinical Investigation منتشر گردید.

طبق اظهارات تیموتی میلر، این دارو اثرات قابل توجهی روی نمونه های موش و رت حتی در یک یا دو دوز نشان داد. اما هنوز مشخص نمی باشد که آیا این اثرات در انسان هم ایجاد خواهد شد.  محققان در مطالعات خود در حال یافتن بهترین دوز درمانی این دارو هستند.

حدود 10 درصد کیس های ALS موروثی هستند. از این تعداد حدود 50 درصد به واسطه موتاسیون در ژن SOD1 ایجاد می گردد. این موتاسیون باعث بیش فعالی پروتئین SOD1 می گردد. این یافته نشان می دهد که کاهش سطح پروتئین می تواند به بیماران ALS با موتاسیون SOD1 کمک نماید.

بیماران مبتلا به ALS انتخاب های درمانی محدودی دارند.  تنها دو دارو جهت این بیماری تاییدیه FDA دارد. این دو دارو تنها روی روند بیماری می توانند تاثیرگذار باشند.

محققان با همکاری شرکت دارویی لونیس یک ترکیب بر پایه DNA را که ساخت پروتئین SOD1 را در بدن بلوک می نماید مورد آزمایش قرار دادند. در این مطالعه 2 ترکیب با این ویژگی شامل antisense oligonucleotides یا oligos وارد گردید.

موش ها با یک anti-SOD1 oligo یا دارونما در روز 50 و دوز دوم در حدود 6 هفته بعد خورانده شدند. موش هایی که تحت درمان با داروی فعال قرار گرفتند، 37 روز بیشتر از گروه دارونما زنده ماندند. در واقع طول عمر آن ها 22 درصد افزایش یافت.

به عنوان مقایسه، این درمان در رت نیز صورت گرفت.  رت هایی که تحت درمان با oligo فعال قرار گرفتند در مقایسه با گروه دارونما زندگی بهتری داشتند و طول عمر آن ها 9-8 هفته افزایش یافت و وزن بیماران برای مدت بیش از 9 هفته ثابت ماند. Oligo توانست علائم نوروماسکولار را در نمونه ها معکوس سازد. موش های با موتاسیون SOD1 علائم اختلال عملکرد نوروماسکولار را از هفته 9 نشان می دهند. با هدف بررسی اینکه آیا این دارو می تواند این افت عملکرد را به تعویق بیاندازد، موش های با سن 9 هفته با موتاسیون SOD1 توسط oligo یا دارونما درمان شدند. عملکرد عضلانی بعد از 8 هفته بعدی در موش های تحت درمان با دارو بهتر شد در حالی که این روند افت در نمونه های تحت درمان با دارونما ادامه پیدا کرد. علائم تخریب نورولوژیک در هر دو گروه مشاهده شد ولی این تخریب در گروه دارونما با سرعت 2 برابر در مقایسه با گروه دارو پیشروی کرد.

در حال حاضر تحقیقاتی در زمینه بررسی ایمنی این دارو و یافتن دوز بهینه آن در حال انجام است. پیش بینی می شود که بیماران با موتاسیون SOD1 از این درمان سود خواهند برد.

تهیه کننده خبر: دکتر سهیلا کیان پورراد

 


کلمات کلیدی : ALS, SOD1, oligo

نسخه چاپی

نظر خود را ثبت کنید

حامیان مجله